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患者组织深度赋能 多款首创疗法进入临床~~~
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患者组织深度赋能 多款首创疗法进入临床
浦东生物医药创新疗法加速落地

  ■本报记者 杨珍莹

  今年以来,浦东生物医药产业迎来密集收获期,多款“首研首创”创新疗法密集落地。与传统新药研发模式不同,诸多重磅创新成果的快速落地,离不开患者组织的深度赋能。通过搭建患者、临床医院、药企的高效沟通桥梁,患者组织正为创新药迭代提速注入全新动能。

  近日,2026年第六届中国淋巴瘤病友大会暨首届中国血液肿瘤病友大会在沪开幕,来自全国各地的500多名血液肿瘤患者和家属、临床专家、研发企业代表等汇聚一堂。记者获悉,在加速创新疗法进入临床的过程中,患者组织已从“发声”走向“推动”,深度参与药物研发,推动患者需求更早进入临床研发端,成为医药创新的重要民间助力。

  由霍奇金淋巴瘤康复者顾洪飞创立的“淋巴瘤之家”,便是其中的典型代表。从浦东“诞生”的中国首款CAR-T细胞治疗产品——复星凯瑞的奕凯达(阿基仑赛注射液),自上市以来在临床价值、治疗网络、适应证拓展等维度持续突破,其研发和可及性提升过程中,“淋巴瘤之家”深度参与其中。

  “在过往合作中,药企常因少见肿瘤患者群体分散、样本量少而缺乏研发信心,导致这类病种长期无新药研发、无适配治疗方案。而‘淋巴瘤之家’依托高度聚集的患者资源,结合临床专家支撑,有效解决了这一痛点。”顾洪飞表示,伴随国内医药政策升级,相关指导原则明确要求药物研发需倾听患者声音,药企也逐步从后期寻求招募合作伙伴,转变为研发早期主动引入患者诉求,让方案更贴合临床实际需求。

  2017年起,该组织开始系统开展患者调研,先后发布9本《中国淋巴瘤患者生存状况白皮书》,将“未被满足的需求”从模糊感受变为清晰的数据和证据,带到创新药研发的决策者面前。2023年,该组织推动皮肤T细胞淋巴瘤和华氏巨球蛋白血症纳入《第二批罕见病目录》。

  在复发难治中枢淋巴瘤领域,顾洪飞注意到一篇关于白血病中枢复发使用IL-6敲减CAR-T治疗的研究,随即主动分享给同济大学附属同济医院梁爱斌教授团队,并追问是否可能适用于淋巴瘤。这一追问促成了双方共同探讨方案可行性,最终推动了一项临床研究启动。2025年,该研究相关摘要被美国血液学会年会接收并展示。

  “过去十年经历了从化疗到免疫治疗的深刻变革,CAR-T、双抗等创新疗法正在改写患者生存曲线。特别是血液病研发进展很快,已有20多款新药上市。”梁爱斌指出,“希望通过患者组织让医疗机构与患者的双向沟通更顺畅。”

  今年上半年,国内肿瘤创新药获批成果丰硕。6月,由浦东企业自主研发的舒瑞基奥仑赛注射液上市,作为全球首款实体瘤CAR-T细胞疗法,为复发难治性血液肿瘤患者带来全新治疗方案。在张江药谷,企业在ADC、双抗等新赛道的研发也逐渐进入成熟期。“国内血液肿瘤药物研发已迎来颠覆性变革,行业彻底告别以小分子药物、仿制药为主的模式,进入创新药高质量发展阶段。”顾洪飞表示,“我们与罗氏等跨国企业和百济神州、信达生物、复星凯瑞等本土创新药企深度联动,聚焦前沿疗法的临床入组、研发提速等核心工作,促进更紧密的产学研协同体系搭建。”

  随着国内医药创新生态持续完善,多方协同、需求导向的创新模式,将持续推动更多突破性、普惠性肿瘤新药加速落地。

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